在I / II期研究中，Translate Bio基于mRNA的囊性纤维化疗法失败了
2021-03-18 Allan MedSci原创
称虽然吸入的mRNA候选药物MRT5005总体上安全且耐受性良好，但未显示出对肺功能的任何益处（以一秒钟强制呼气量表示，ppFEV1）。
制药公司Translate Bio发布了MRT5005治疗囊性纤维化的I/II期试验的中期数据，结果显示，虽然吸入的mRNA候选药物MRT5005总体上安全且耐受性良好，但未显示出对肺功能的任何益处（以一秒钟强制呼气量表示，ppFEV1）。
Translate Bio首席医学官Ann Barbier仍然说：“基于第一和第二次中期分析，我们已经获得了安全性数据，可支持重复给药吸入的mRNA，并进一步改善了慢性给药平台”。
正在进行的试验旨在招募至少40位患有两个I类或II类CFTR突变的囊性纤维化成人。主要终点是单次或多次递增剂量的MRT5005的安全性和耐受性，该剂量通过雾化给药，在整个试验的预定时间点也测量了ppFEV1。
根据Translate Bio的说法，周三公布的第二次中期分析的结果建立在2019年报告的8mg、16mg和24mg剂量的MRT5005的单次上升剂量（SAD）数据的基础上。这些发现显示出混合的肺功能结果，有些患者的ppFEV1没有明显改善，而16 mg剂量组中的三名患者从基线到第8天的平均最大增幅为15.7％。
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