Neurology：艾伦单抗对2-4次预防性治疗失败的发作性偏头痛患者的疗效和安全性

根据2022版《中国偏头痛诊治指南》的描述，偏头痛的临床特征是反复发作性的、多为单侧的中重度搏动性疼痛，常伴有恶心、呕吐、畏光和畏声。LIBERTY研究评估了艾伦单抗对发作性偏头痛（EM）患者的疗效和安全性，以及之前2-4次预防性治疗失败的患者的疗效和安全性。在开放标签扩展阶段（OLEP），研究人员对艾伦单抗进行了为期3年的观察，并公布了结果。

完成LIBERTY研究12周双盲治疗阶段（DBTP）的参与者可进入OLEP，在3年内每月接受一次140毫克的艾伦单抗治疗。主要结果包括每月偏头痛天数（MMDs）减少≥50%的参与者比例、MMDs与基线相比的平均变化以及耐受性和安全性。

总体而言，240/246（97.6%）名参与者参加了 OLEP，168/240（70.0%）名参与者完成了研究（85/118 名参与者继续使用艾伦单抗[n = 1 人在随访期间死亡]；83/122 名参与者从安慰剂改用艾伦单抗[n = 2 人在随访期间死亡]）。在所有参与者中，79/151 名参与者（52.3%）的有效数据点在第 168 周时达到 MMDs 减少≥50%（即应答者）。在艾伦单抗持续治疗组中，35/117 名参与者（29.9%）在 DBTP 第 12 周时应答率≥50%，26/35 名参与者（74.3%）在至少一半的 OLEP 访问中应答率≥50%。在连续艾伦单抗组中，82/117 名参与者（70.1%）在第 12 周未达到应答状态，其中 17/82（20.7%）在至少一半的 OLEP 访问中转为≥50% 的应答者。

在安慰剂-艾伦单抗组中，有 103/120 名参与者（85.8%）在第 12 周时未达到应答状态，其中 42/103（40.8%）人在改用艾伦单抗后，在至少一半的 OLEP 访问中转为应答率≥50% 的患者。总体而言，MMD与基线相比的平均（标度）变化在3年内显示出持续的改善（第168周为-4.4 [3.9]天）。最常见的治疗突发AE（每100人-年）是鼻咽炎（28.8）、流感（7.5）和背痛（5.8）。总体而言，分别有9.6%（每100人年3.9例）和6.7%（每100人年2.7例）的参与者报告了治疗引发的高血压和便秘事件。其安全性和耐受性与之前的研究结果保持一致。

综上，艾伦单抗（140毫克）对EM患者和2-4次预防性治疗失败的患者具有持续3年的疗效。未发现新的安全性信号。

参考文献：

Reuter U, Goadsby PJ, Ferrari MD, et al. Efficacy and Safety of Erenumab in Participants With Episodic Migraine in Whom 2-4 Prior Preventive Treatments Had Failed: LIBERTY 3-Year Study. Neurology. 2024 May;102(10):e209349. doi: 10.1212/WNL.0000000000209349.