Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），CHMP持积极意见
2021-02-27 Allan MedSci原创
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。
罗氏公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准Evrysdi™（risdiplam）用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）2个月及以上患者，这些患者患有1型、2型或3型或一到四个SMN2副本的SMA。
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。SMA会导致进行性肌肉无力和萎缩。目前，大量的医疗需求未得到满足。控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质（运动神经元存活因子，SMN）出了问题，使得神经讯号的传递受到阻碍，造成肌肉的收缩失常。控制这种蛋白质形成的基因，称为SMN1，当这种基因出现问题时，就会产生SMA。
CHMP建议是基于FIREFISH临床研究得出的数据。在FIREFISH中，根据Bayley量表的总运动量表评估，接受Evrysdi治疗12个月的婴儿中有29％（12/41）能够在无支撑的情况下坐立至少五秒钟。此外，93％的患者存活。
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