CD28/ICOS双重T细胞共刺激抑制剂ALPN-101用于预防和治疗急性移植物抗宿主病，同时斩获FDA的两个孤儿药称号
2020-03-20 MedSci原创 MedSci原创
Alpine Immune Sciences公司宣布，FDA已为其ALPN-101（选择性双重T细胞共刺激因子抑制剂）用于预防和治疗急性移植物抗宿主病（GVHD），指定了两个孤儿药称号。
Alpine Immune Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其ALPN-101（选择性双重T细胞共刺激因子抑制剂）用于预防和治疗急性移植物抗宿主病（GVHD），指定了两个孤儿药称号。
ALPN-101是诱导性T细胞共刺激配体（ICOSL）变体免疫球蛋白结构域（vIgDTM）的新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS。CD28和ICOS是密切相关的共刺激分子，在T细胞活化中具有部分重叠功能，在多种自身免疫和炎性疾病中发挥重要作用。在移植物抗宿主病、炎性关节炎、结缔组织病和多发性硬化症的临床前模型中，ALPN-101的疗效优于单独阻断CD28-CD80/86和ICOS-ICOSL途径的药物。
移植物抗宿主病（GVHD）是造血细胞移植最常见的威胁生命的并发症。当供体细胞将受体细胞视为异源并攻击时，就会发生这种情况。急性GVHD通常发生在移植后的最初几周和几个月内，通常涉及皮肤、肝脏和胃肠道。
Alpine执行主席兼首席执行官Mitchell H. Gold博士说："我们很高兴收到FDA在急性GVHD领域的孤儿药称号，因为目前的标准疗法仍不足以预防或控制该疾病。ALPN-101的独特机制有可能作为开创性药物，用于患有进行性和破坏性自身免疫/炎症患者，而如今他们很少或没有治疗选择。"
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