加拿大卫生部批准ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治疗儿童囊性纤维化
2018-12-14 MedSci MedSci原创
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说：“我们认为尽早治疗囊性纤维化对于幼儿来说是非常重要的。这项批准以及我们在多种潜在新药研发方面所取得的进展，证明了我们为所有CF患者提供有效药物的决心”。
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani博士说：“我们认为尽早治疗囊性纤维化对于幼儿来说是非常重要的。这项批准以及我们在多种潜在新药研发方面所取得的进展，证明了我们为所有CF患者提供有效药物的决心”。
这项批准是基于60名患者的III期开放标签的安全性研究，结果显示，ORKAMBI治疗通常耐受24周，安全性与6-11岁患者的数据相似。在第24周观察到汗液氯化物的改善，汗液氯化物从基线平均降低31.7mmol / L（95％CI：-35.7至-27.6）。在这项III期研究中，研究人员还观察到了关键生长参数的变化，这也是研究的次要终点。最常见的不良反应事件（≥30％）是咳嗽（63％），大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。4名患者出现严重不良反应事件（2例肺部恶化，1例胃肠炎，1例便秘），3例患者因肝功能异常而停止治疗。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1611398#axzz5Zd9WQBU4
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