摘要
创新药更可及,长期治疗负担低
好消息!2023年12月13日《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》最新公示,“艾加莫德α注射液”成功进入目录名单,创新药“飞入寻常百姓家”,惠及更多全身型重症肌无力患者,降低长期用药负担。
2023年对于重症肌无力病友来说好事不断。首先振奋人心的是今年6月30日国家药品监督管理局批准艾加莫德α注射液(商品名:卫伟迦)上市,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力,打破了这一治疗领域三十年来的创新药突破,为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者,带来了全新的治疗选择。其次是在艾加莫德获批上市后的半年时间里通过国谈成功进入国家医保目录。
有药可医,有药用得起,缓解长期用药压力,新药获批和进入医保给重症肌无力病友带来了治疗新选择和重返高质量生活的新希望。
01
专家点评
中山大学附属第三医院神经内科首席专家胡学强教授说:
“艾加莫德作为国内首个获批用于重症肌无力患者治疗的FcRn拮抗剂,其独特的通过阻断IgG循环从而加速致病性自身抗体被溶酶体降解的机制,能够快速、显著地改善重症肌无力患者的症状。此次,艾加莫德通过谈判正式纳入国家医保目录,必将极大地减轻患者疾病负担,从而让更多重症肌无力患者能够改善生活质量,重回有力人生。”
02
患者自述
重症肌无力病友张先生(化名)说:
“我用了艾加莫德一个疗程,已经从全身型重症肌无力的症状减轻为头部以上眼皮部位。这款药的效果真正是肉眼可见的好,我对于未来能够实现治愈并且重新回归正常生活充满了信心。最近听说艾加莫德进了医保,这对于我们患者来说又是一大好消息,经济负担降低了很多,很欣慰。”
重症肌无力病友刘女士(化名)分享到:
“一开始治疗的时候用的是溴吡斯的明和激素,但眼皮还是无法完全睁开,而且激素的副反应也渐渐明显。后来也尝试了不少中药治疗,但症状改善还是不理想。不仅影响我的工作生活,也带来了心理问题。后来通过医生推荐和病友群了解,我开始用艾加莫德治疗,疗效很神奇,差不多就一周的时间,眼皮可以抬起来了,胳膊和腿也慢慢有力量了,以前不敢想象的症状改善,现在疗效很明显,我基本上可以回归正常工作。未来,艾加莫德进入医保,我长期治疗的用药压力又缓解了很多。”
根据已发表在国际权威学术期刊《柳叶刀·神经病学》的艾加莫德全球3期多中心临床研究结果显示,艾加莫德能够帮助重症肌无力患者改善肌肉力量和生活质量。
在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%
40%的患者在第一个周期达到最小临床表现(即ADL评分0~1分)。
长期使用可有效降低重症肌无力相关住院风险67%。
同时,艾加莫德安全性好,长期用药可耐受,不增加感染风险,还可大大降低重症肌无力引起的相关住院风险,有望帮助患者实现重症肌无力“双达标”的理想治疗状态(即没有任何因肌无力引起的功能受限,且治疗未引起临床症状或症状轻微,不需要干预),助力患者实现“带病但不发病”的正常生活状态。
2024年,随着艾加莫德进入国家医保目录,以及各地医保政策的落地实施,真正为全身型重症肌无力患者开创了“有医”“有药”“有保”的局面,打通药物到患者手中的"最后一公里",让罕见病患者有药可用,有药用得起,获得更高的生活质量。
Tips小贴士
重症肌无力病友如何更直观地评估疾病状态,学习疾病科普,了解医保信息?
中国初级卫生保健基金会发起的国内首个全身型重症肌无力患者关爱平台——重症肌无力加油站(微信搜索gMG给力加油站)已经上线。平台可为患者提供专业又便捷的可视化的MG-ADL(重症肌无力日常活动量表)测评工具、翔实的疾病科普、权威的专家课堂、全面的就诊地图以及真实的患者故事等,为患者赋能助力,帮助患者实现科学、高效的全病程管理。
参考文献:
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