尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼和伊马替尼用于初发慢性髓系白血病患者的疗效比较：中国真实世界多中心回顾性研究

目前，在国内外获批为慢性髓系白血病(CML)患者的首选治疗的一代(伊马替尼)和二代(尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)在中国可及。既往国际大型随机对照临床试验(RCTs)，如ENESTnd和DASISION试验显示，初发CML慢性期患者，尤其是Sokal中/高危组的患者，与伊马替尼相比，接受尼洛替尼或达沙替尼治疗可使患者更快、更高比例获得细胞遗传学和分子学反应，降低疾病进展的风险，但三种TKI在无疾病进展生存(PFS)和总生存(OS)率上相似。氟马替尼用于初发CML慢性期患者的临床试验FESTnd研究显示，与伊马替尼相比，随访观察12个月时，氟马替尼治疗组的患者获得细胞遗传学和分子学反应显著更快、更高，并具有更高的PFS率。

然而，在中国真实世界中，这4种TKI有效性的比较性研究较少，尤其是3种二代TKI(尼洛替尼、达沙替尼、氟马替尼)。为此，在全国多中心专家的支持下，江倩教授团队设计了一项由全国77家中心参与的回顾性研究，收集2019年11月后(4种TKI均可及的时代)，初发CML慢性期患者接受伊马替尼和二代TKI治疗的数据，比较这4种TKI的疗效。

研究成果《Comparison of the Efficacy Among Nilotinib, Dasatinib, Flumatinib and Imatinib in Newly Diagnosed Chronic-Phase Chronic Myeloid Leukemia Patients: A Real-World Multi-Center Retrospective Study》发表于《Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia》。

这项中国真实世界多中心回顾性研究通过倾向评分配对分析显示，

1、可用于初诊CML患者一线治疗的3种二代TKI，即尼洛替尼、达沙替尼和氟马替尼，具有相似的有效性；与伊马替尼相比，均可提高治疗反应率、降低治疗失败率。提示，对于初发CML的选择，除了患者的治疗目标，应更多考虑患者的疾病危险度、共存疾病和不同TKI相关的不良反应。

2、二代TKI可显著降低Sokal和ELTS低/中危组以及IMTF中/高危组患者治疗失败率，以及ELTS中危组患者的疾病进展率。提示，应用经典的(Sokal和ELTS)和我们自主研发的(IMTF)临床预测评分系统，可以精准评估CML患者疾病危险度，帮助制定临床治疗决策。

总之，这项真实世界研究可为中国CML临床实践和管理提供更多了证据。