FDA授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”
2021-01-08 Allan MedSci原创
心血管药品公司Medicure今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”。
心血管药品公司Medicure今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”。
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症是一种常染色体隐性遗传病，特征为新生儿期即出现严重的癫痫性脑病，对各种抗癫痫药无效，吡哆醇治疗无效或仅有部分疗效。多可被磷酸吡哆醛(PLP)单药控制，PLP撤药后癫痫发作反复。大多数患者的PNPO基因都有突变。Medicure将进行III期临床试验，旨在评估MC-1治疗PNPO缺乏症的有效性和安全性。
此外，欧洲药品管理局（EMA）已授予MC-1罕见儿科疾病称号，用于治疗与PNPO缺乏症有关的癫痫发作。
Medicure首席执行官兼董事会主席Albert D. Friesen博士说：“MC-1有望成为FDA批准的首个针对PNPO缺乏症患者的疗法。从FDA获得孤儿药称号和罕见儿科疾病称号是MC-1的里程碑”。
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我家孩子也是这个病，两岁多了，有病友有群的吗？juan2356741791
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我家孩子就是这个病，怎么才能买到这个药
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请问这个药哪里可以买到？
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#PNP#
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#孤儿药称号#
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#MC-1#&#孤儿药#
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