Orphazyme的热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症，获得美国快速通道指定
2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创
Arimoclomol通过增加热休克蛋白的产生，帮助挽救错误折叠的蛋白，清除蛋白聚集体来治疗肌萎缩性侧索硬化症。
Orphazyme A/S公司宣布其热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），获得美国食品和药物管理局授予的快速通道指定。
这是Arimoclomol从FDA获得的第三个快速通道指定，先前Arimoclomol治疗C型尼曼-皮克病（NPC）和偶发性包涵体肌炎（sIBM），也获得了FDA的快速通道指定。
Orphazyme于2018年8月启动了Arimoclomol在ALS中的3期试验，预计该试验的主要结果将于2021年上半年发布。
Arimoclomol通过增加热休克蛋白（HSP）的产生，帮助挽救错误折叠的蛋白，清除蛋白聚集体并改善溶酶体的功能。Arimoclomol通过口服给药，穿过血脑屏障，已经在1期和3期的7个阶段进行了研究。Arimoclomol正在NPC，Gaucher病，sIBM和ALS的临床开发中。
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种罕见的、快速进展的且致命的神经退行性疾病。运动神经元中的蛋白质错误折叠和聚集是导致疾病进展的重要因素，该疾病最终导致骨骼肌以及能呼吸的肌肉麻痹。欧洲和美国的患者人数约为50000，当前治疗选择有限，急需新的疗法。
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