NEJM：Pegcetacoplan对于阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗效果优于Eculizumab
2021-03-18 MedSci原创 MedSci原创
Pegcetacoplan在改善PNH患者血红蛋白水平，临床和血液学结果方面优于Eculizumab
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血，常在睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症，其特征是补体介导的溶血、疲劳、血栓易感性增加并伴有一定程度的骨髓功能障碍。在未经治疗的PNH患者中，抑制补体C5可控制血管内溶血，但不能解决血管外溶血。C3补体抑制剂Pegcetacoplan，是一种针对近端补体蛋白C3的聚乙二醇修饰环肽，具有潜在地抑制血管内和血管外溶血效果。
近日研究人员开展III期临床研究，考察了Pegcetacoplan对PNH的治疗效果。
本次研究为III期，"头碰头"对照研究，比较Pegcetacoplan与C5重组人源化单克隆抗体Eculizumab治疗PNH的疗效和安全性。参与者为成年的PNH患者，在接受了Eculizumab治疗后，血红蛋白水平仍低于10.5g/dL。所有参与者先接受为期4周的Pegcetacoplan- Eculizumab联合治疗，随后41名患者接受Pegcetacoplan单药治疗，39名患者接受Eculizumab单药治疗。研究的主要终点为16周后血红蛋白水平变化。
研究发现，16周时Pegcetacoplan治疗组血红蛋白水平变化优于Eculizumab组，平均差异为3.84g/dL。35名（85%）Pegcetacoplan组患者不再需要输血，而Eculizumab组仅6人（15%）。网织红细胞计数的绝对变化方面，二者无差异，但在乳酸脱氢酶（LDH）水平变化和改善疲劳方面， Pegcetacoplan更有优势。最常见的不良事件分别为注射部位反应（Pegcetacoplan vs Eculizumab： 37% vs 3%)、腹泻(22% vs 3%)、溶血(10% vs 23%)、头痛(7% vs 23%)和疲劳(5% vs 15%），两组均无脑膜炎病例。
研究认为，Pegcetacoplan在改善PNH患者血红蛋白水平，临床和血液学结果方面优于Eculizumab。
原始出处：
Peter Hillmen et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med， March 18，2021.
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