AJH：冻干血小板是血液系统恶性肿瘤出血性血小板减少症患者的一种有希望的替代方法

血栓体是海藻糖稳定的、冷冻干燥的O组血小板，保质期为3年。它们可以被储存起来，迅速重组，并被注入人体内，而不用管接受者的血型是什么。因此，血栓体代表了一种潜在的血小板输注替代策略。国外一专家团队研究评估了血栓小体在出血血小板减少患者中的安全性和潜在的早期疗效信号。研究刊登于AJH上。

研究团队进行了一项开放标签的1期研究，对3个队列的3个剂量水平的单剂量异基因血栓体进行了研究，每个队列包括8名患有恶性血液病、血小板减少和出血的患者。不良事件评估、剂量限制性毒性(DLTs)、世界卫生组织(WHO)出血评分和血液学值。

研究纳入了参与所需的24名患者，持续时间约为15个月。队列1、2和3的患者接受了单次约5、10或20mL的染色体输注。剂量计算依据分别为颗粒/TGPU/kg（165凝血酶产生效力单位[TGPUs]/kg）、1.89x108颗粒/kg（330TGPUs/kg）和3.78x108颗粒/kg（660TGPUs/kg）。

队列1所接受的起始剂量大约是之前在健康志愿者中进行的剂量递增研究中使用的最高剂量的5倍。这些剂量是根据临床前研究的安全性和初步疗效数据来选择的。观察到的最低有效剂量(LOED)为每公斤1.89x10⁸个颗粒或330TGPU/公斤。低剂量队列为½LOED；中剂量队列2，等于LOED；而高剂量队列3，为LOED的2倍。NZWR和犬模型的安全性研究分别在低剂量、中剂量和高剂量的52倍、26倍和13倍下进行。患者在输注血栓体后1小时、6小时、24小时和6天进行了体格检查。在基线、输注后6小时和24小时进行血液化学试验。

在纳入的24例患者中， 输注后 24 小时, 12 名患者 (50%) 有临床上显着的血小板计数增加。在血栓体输注后 6 天未接受血小板输注的 8 名患者中，5 名血小板计数临床显着增加≥5000 血小板/μL，2 名血小板计数正常化。也没有报告DLTs，观察到的所有不良事件或严重的TEAEs均未被认为与血栓体输注有关。

其结果也表明，血栓体可用于血液系统恶性肿瘤患者的血小板减少。鉴于血液产品供应链的脆弱性，正如当前新冠流行期间观察到的，这种脱落、冻干的血小板产品有助于增强和稳定血小板供应。目前一项针对类似患者群体的 2 期临床试验正在进行中。

原始出处：

Ohanian, M., Cancelas, J.A., Davenport, R., Pullarkat, V., Hervig, T., Broome, C., Marek, K., Kelly, M., Gul, Z., Rugg, N., Nestheide, S., Kinne, B., Szczepiorkowski, Z., Kantarjian, H., Pehta, J., Biehl, R., Yu, A., Aung, F., Antebi, B. and Fitzpatrick, G.M. (2021), Freeze-Dried Platelets Are a Promising Alternative in Bleeding Thrombocytopenic Patients with Hematological Malignancies. Am J Hematol. Accepted Author Manuscript. https://doi.org/10.1002/ajh.26403