JAMA Neurology：复旦华山医院开展治疗全身性肌无力症的巴托利单抗与安慰剂比较研究

重症肌无力（MG）是由破坏神经肌肉接头的自身抗体引起的。FcRn拮抗剂艾加莫德和rozanolixizumab可降低血液循环中的免疫球蛋白G（IgG）水平，缓解全身性肌无力患者的症状。本研究旨在研究单克隆 IgG1 抗体巴托利单抗对全身型 MG 患者的疗效和安全性。

这是一项多中心随机临床试验，筛选18岁或18岁以上的成人全身性MG患者，抗体阳性者入组。符合条件的患者除接受标准治疗外，还接受巴托利单抗或匹配的安慰剂治疗。主要结果是持续改善，即乙酰胆碱受体或肌肉特异性激酶抗体阳性的患者在第一个治疗周期中，肌无力日常生活活动能力（MG-ADL）评分连续4周或更长时间比基线降低3分或更多。

结果，共筛查了 178 名全身型 MG 的成年患者，随机分配了 132 人，131 人抗体检测呈阳性，1 人抗体检测呈阴性。共有 132 名患者（平均 [SE] 年龄，43.8 [13.6] 岁；88 名女性 [67.2%]）入组。在第一个周期中，抗体阳性患者的 MG-ADL 持续改善率为：安慰剂组 31.3%（64 例中的 20 例），巴托利单抗组 58.2%（67 例中的 39 例）（几率比 3.45；95% CI，1.62-7.35；P = .001）。两组的 MG-ADL 评分早在第 2 周就出现了差异。MG-ADL 评分降低的平均值（SE）最大差异出现在最后一次给药后 1 周（第 43 天，安慰剂组 1.7 [0.3] vs 巴托利单抗组 3.6 [0.3]；组间差异，-1.9；95% CI，-2.8 至-1.0；名义 P <.001）。

安慰剂组与治疗相关的不良反应发生率为36.9%（65例中有24例），严重不良反应发生率为7.7%（65例中有5例）；巴托利单抗组与治疗相关的不良反应发生率为70.1%（67例中有47例），严重不良反应发生率为3.0%（67例中有2例）。

综上，巴托利单抗提高了全身型MG成人患者MG-ADL持续改善率，且耐受性良好。临床效果和 IgG 下降的程度与之前报道的艾加莫德和rozanolixizumab相似。

原始出处：

Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis——A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online March 4, 2024. doi:10.1001/jamaneurol.2024.0044