α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症治疗或取得重大突破：DCR-A1AT获得孤儿药认定
2020-03-19 Allan MedSci原创
Dicerna Pharmaceuticals致力于核糖核酸干扰（RNAi）药物的开发，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RNAi候选药物DCR-A1AT孤儿药认定。
Dicerna Pharmaceuticals致力于核糖核酸干扰（RNAi）药物的开发，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RNAi候选药物DCR-A1AT孤儿药认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症。A1AT缺乏症是一种遗传病，可导致肺和肝疾病，患者可能出现皮肤发黄和眼睛发白（黄疸），并可能进展为肝硬化。
Dicerna Pharmaceuticals首席医学官Ralf Rosskamp表示：“FDA的孤儿药认定是DCR-A1AT开发计划中的重要里程碑，并强调了这种复杂疾病的医疗需求。RNAi技术在治疗肝脏相关疾病方面显示出了巨大潜力，我们期待继续研究DCR-A1AT的潜力”。
2019年6月，Dicerna向瑞典医疗产品局提交了DCR-A1AT的临床试验申请，用于治疗A1AT缺乏症相关的肝病患者，并在2019年第四季度开始招募健康志愿者参加DCR-A1AT的I/II期试验（EudraCT编号为2019-001999-11）。
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